脐带血干细胞移植和类型匹配的骨髓移植,哪一种应作为治疗儿童白血病的首选疗法一直存有争议。近日,美国威斯康星医学院Eapen等发现,脐带血干细胞移植效果优于骨髓移植。
研究共纳入785例年龄不足16岁、被诊断为急性淋巴细胞性白血病(ALL)或急性粒细胞性白血病(AML)的儿童,其中503例接受了脐带血移植,282例接受了骨髓移植。接受脐带血移植者中人白细胞抗原(HLA)匹配者35例,1种HLA抗原不匹配者201例,2种HLA抗原不匹配者267例。骨髓移植者中,HLA-A、HLA-B、HLA-C和 HLA-DRB等位基因匹配者116例,不匹配者166例。主要研究终点为5年白血病无病生存率。
结果发现,与匹配的骨髓移植相比,1种或2种抗原不匹配者接受脐带血移植后5年白血病无病生存率相近。接受HLA匹配的脐带血移植者5年白血病无病生存率较高。2种HLA抗原不匹配者,移植相关死亡率较高(RR=2.31,P=0.0003)。1种HLA抗原不匹配者,移植相关死亡率有可能较高(RR=1.88,P=0.0455)。2种HLA抗原不匹配者,白血病复发率较低。
研究者认为,在需要进行移植的急性白血病患儿中,可以用HLA匹配及1种或2种HLA抗原不匹配的脐带血干细胞移植。但是HLA匹配较好及细胞剂量较高可以显著降低脐带血干细胞移植相关死亡率。
研究者还指出,脐带血干细胞移植不应再被视为二线治疗方法。白血病患者为找到合适的相匹配的骨髓供者常需要等待数月的时间,在此期间病情可能恶化。脐带血干细胞移植使移植的时间可由病情来决定,而不是由何时获得匹配的骨髓来决定。将来应建立更大规模的脐带血库,以便在移植细胞数量及HLA多样性方面能符合相应的标准。
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